Most izgalmamban rám férne egy vérnyomáscsökkentő... de nemcsak nekem van erre szükségem, hanem a fiúknak is!
Lakatos Andival ma olyat olvastunk, amitől ha nem lenne gerincsérvem biztos lemennék hídba. S miközben mi ketten "mini konferenciázunk az éterben" és latolgatjuk a lehetőségeinket, addig az apukák szállítják a háttérben a linkeket és körbetelefonálják a földnek azt a felét, ahol még nem alszanak ilyenkor.
Megjelent a
PPMD augusztusi hírlevele, amelyben az első cikk szokatlanul optimista hangvételű és a kutatási kivonat végén is ott díszeleg egy olyan mondat, amit még soha nem olvastam Duchenne betegséggel kapcsolatban: "további klinikai vizsgálatok járóképesség megtartására". Ezen kívül beszélnek még szép hosszú életről is, vagyis csupa olyan dolog, amelyről néha már nem is álmodunk, mert jobb nekünk a carpe diem.
Szögezzük le az elején, hogy ne induljunk azonnal az éjjel-nappali patikába: egértesztről beszélünk és még nem ismerjük a pontos dozírozást, valamint nem szól a fáma egyéb kiegészítő szerekről (pedig én azonnal mondanék egyet, ami biztosan kell).
No de térjünk a lényegre, amely egyelőre részleteiben néhol ködös és csak remélni merem, hogy egy ilyen komoly szervezet nem publikálná és nem ilyen lelkesedéssel, ha nem lenne igaz. Illetve egészen pontosan úgy helyes a megfogalmazás, hogy a hír igaz, csak nem tudjuk, hogy mennyire lesz hatásos emberen, mert persze megint a kis termetű szőrös dögöknél tartunk, de kedély-borzolóan egyszerű megoldásból most nagyon jók az eredmények.
Az
Ohio State University Medical Center kutatócsapata azt próbálta meghatározni CMR (szív MRI) technikával, hogy mi az a legkorábbi időpont, amikor már látszik hegesedés a szívizmokon. Ez a pillanat azért lehet fontos, mert a szívgyógyszerek, tünetek megjelenését megelőző megkezdése, hatékonyabban segíthet a kardiomiopátia csökkentésében. Aztán arra is gondoltak még, hogy kipróbálják egereken, mi történik, ha egészen fiatal korban (4 és 8 hetes egerek) kezdik adagolni a szerkombinációt. Meglepő eredményeket kaptak. A 8 hetes egerek 20 hét elteltével izmaik 80%-át megtartották, míg a kezeletlen csoportnak csak 40% maradt. Ez gyakorlatilag azt jelenti, hogy nemcsak, hogy nem szívbeteg a begyógyszerezett csapat, de köszi szépen él boldogan.
A publikáció és az interjúk tényleg nagyon optimisták és már szervezik is a humán kipróbálást, tekintve - és itt van kérem a lényeg -, hogy két általánosan és DMD esetében is használatos vérnyomás csökkentő és vízhajtó kombinációjáról beszélünk. A vérnyomáscsökkentő hatóanyaga a
lizinopril (itthon pl. a Hexal AG és a Ratiopharm forgalmazza ugyanezen a néven), a vízhajtó pedig a
spironolakton (itthon pl. Richter Gedeon Verospiron néven árulja). Az egyiket 50-es években fejlesztették ki, a másikat 90-es években és mint afféle népbetegség gyógyszerek, rendesen le lettek tesztelve. Vagyis sok-sok felesleges kör maradhat így el.
Nem mellesleg a kutatás inspirálója
Ryan Ballou, aki már 23 éves és 5 éve szedi ezt a kombinációt. Nála állapotjavulás figyeltek meg a szív szövetében.
Olvasás és keresgélés közben azon gondolkodtunk Andival, hogy vajon miért is nem jöttek erre előbb rá, hiszen eddig is teszteltek ACE inhibitorokat és béta blokkolókat (a
2011-es kutatási összesítőnkben 3 ilyen is van), de eddig nem nézték az izmokra gyakorolt hatást, csak azt, hogy mi történik a szívben. Ezen kívül lehet az is, hogy sok más kutatáshoz hasonlóan ez is csak azoknál fog igazi segítséget jelenteni, akik idejekorán elkezdik és eddig ezeket sem kifejezetten tesztelték. Aztán kérdésként merült fel az is, hogy mit csinál az emberrel a vérnyomáscsökkentő, ha nem is magas a vérnyomása? Milyen dózisban kell alkalmazni? Vagyis ennek a bejegyzésnek még lesz folytatása... :) A legalapvetőbb kérdésem pedig az, hogy mi is csinál pontosan ez a hatóanyag kombináció a sejtekben? Miért áll meg a szövetelhalás? Szteroid adagolás mellett figyelhető-e meg a változás? Mitől léphet fel akár javulás is? Erre és sok más kérdésre is keressük még a választ.
Nagyon szeretném, ha erre a témára még úgy térhetnék vissza, hogy folytatom utamat az alagút végén pislákoló fény felé...
