Tegyük hozzá az igazság kedvéért, hogy nem villámsebességgel...
Lakatos Andi már több mint két és fél éve írt először Prof. Justin Fallon kutatásáról, melynek lényege egy olyan molekula "túladagolása", amely a váz- és szívizom sejtek külső membránjához kötődve fejti ki utrofin serkentő hatását.
Az utrofin a disztrofinhoz nagyon hasonló vegyület, de méretét tekintve kisebb és legnagyobb mennyiségben magzati korban van jelen. Funkcióját tekintve ugyanúgy viselkedik, mint a disztrofin. A fejlődés során tulajdonképpen felváltják egymást.
Amikor Andi először írt róla, két évre taksálta az I. klinikai fázist. Nos, már csak a dátumokból is kitűnik, hogy túl optimista volt az előrejelzés. Sajnos. A csúszás háttere nem ismert, de azért van fejlemény. A történet most ott tart, hogy felállt a termékre megalapított pharma cég. A Tivorsan Pharmaceuticals névre keresztelt cég megkapta a Brown egyetem licenszjogát a biglikán előállítására és most arra fókuszálnak, hogy létrejöhessen az első humán teszt.
A korábbi tesztelések eredményei szerint volt olyan eset, amikor 50%-al csökkent a romlás és azt is megfigyelték, hogy az izomrostok 30%-kal lassabban veszítettek erejükből, mint a kezeletlen disztrofinhiányos tesztegerek izmai. Ugyan ezek az mdx egerek még nem az újonnan kitenyésztett rövid telomerekker rendelkező példányok, így még mindig kérdéses, hogy a molekula miként viselkedik majd a beteg emberekben.
Egyébként az elmúlt időszakban a molekula továbbfejlesztésével és mellékhatás-tesztekkel voltak a kutatók elfoglalva, amelyeket sikeresen zártak. Vagyis úgy tűnik, tényleg a humán tesztek kapujában vannak és hála a tengerentúli szociális érzékenységnek és alapítványi kultúrának, pénzük is van a megvalósításra. Mi pedig majd drukkolunk...
A bal oldali kép az utrofin nélküli membránokat mutatja, a jobb oldali pedig az a metszet, ahol kezel egér termelődött utrofinjai megmutatkoznak.
1 megjegyzés:
Reméljük minnél hamarabb lesz valami érdemleges eredmény....ami hasznunkra vélik.
Megjegyzés küldése