TACT

A TACT a TREAT-NMD terápiás tanácsadó testülte. A testületet azért hozták létre, hogy az érdemleges kutatások valóban fentmaradjanak a rostán.
Amikor három éve először összeszedtük, hogy hol és milyen kutatás folyik éppen, akkor azt tapasztaltuk, hogy 160-nál is több próbálkozás folyik egyszerre, hektikus támogatási rendszerben. Sokan tűnnek el a süllyesztőben ilyen-olyan okok miatt. Mert az ok nem mindig a pénzhiány. Rendben, lehet a relatív értelemben vett amatőr hozzáállás. Ezzel persze igazából nem bírálni szeretném a kutatókat vagy az egyéni szülői ambíciókat, de tény az, hogy aki rájön pl. arra, hogy a pókméreg a srácoknak hasznos, az egymagában nem biztos, hogy jól tudja marketingelni a projektet, ismeri a gyógyszerügynökségek útvesztőit, meg tud szervezni egy klinikai próbát, amely tesztnek jól kell meghatározni a folyamatát és a céljait. Röviden, roppant sok a buktató még egy jó szernek is, valamint jobb elkerülni egy reménytelen próbálkozásba történő pézinjekciót.
A TACT tehát mindenkin segít egyszerre: segíti a szülőket (általa nem keltenek felesleges reményeket, ugyanakkor megtudják miben van valós lehetőség), segíti a kutatókat (tovább tudja lendíteni őket a megfelelő irányba) és segít az invesztoroknak (világossá teszi számukra a befektetési útvonalat). Ez egy sok-sok tagot számláló testület, amely független véleményezést szolgáltat a neuromuszkuláris közösségnek. Évente több alkalommal üléseznek (legutóbb a közelmúltban Csehországban), amikoris a megjelent tagok átbeszélik a beérkezett anyagokat és adnak egy nyilvános értékelést azokról. Ez a véleményezés útbaigazítást ad a továbbiakban az alapítványoknak is arra vonatkozólag, hogy hová irányítsák a felhalmozott alapokat.
Persze joggal merülhet fel a kérdés, hogy mi van akkor, ha egy szert nem a feljlesztők elvárásainak megfelelően minősítenek. Erre láthatunk is példát a laminin és a poloxamer esetében. Ezek 2010-ből származó minősítések, amely szerint a kutatókat további állatkísérletek elvégzésére szorítják. De ez nem hátrány, sőt. Biztosabbá teszi az útvonalat, bár kétségtelenül hosszabbá. Az eredmény pedig mindent összevetve magáért beszél, a poloxamer esetében a preklinikát éppen zárják és a jövő év elején kezdik az ígéretes humánteszteket.
Ami még ebben a testületben zseniális, hogy amolyan világ proletárjai egyesüljetek módon valóban szorosan összefon mindent a DMD világában. Működésével pl. csak látszólag hosszabbította meg a poloxamer tesztet. Ugyan további preklinikát javasoltak, de a javaslattal elnyerték az alapítványok gyorsabb támogatását. Az alapítványoknak pedig nem kellett további drága időt és pénzt arra fordítani, hogy szakvéleményeket gyűjtsenek be.
Vannak gyógyszerreménységeim, amelyeket nagyon szeretnék a jövő áprilisi véleményezendők listájában látni már...