2010. október 26., kedd

Dr. Rhodes közleménye magyarul

Az STIM oldalán megjelent közlemény fordítása:

"Nemrég kaptam meg a PPMD hírlevelét, amely a klinikánkon alkalmazott kezeléssel foglalkozik. A hírlevél több kérdést vet fel, és megragadom az alkalmat, hogy ezekre a jogos aggodalmakra választ adjak.

1. Mennyi tapasztalata van a kutatónak a Duchenne-el kapcsolatban?
Első DMD-s páciensemmel három éve találkoztam, azelőtt nem volt dolgom ezzel a betegséggel. Viszont pályafutásom nagy részét más, oxidatív stressz által súlyosbított krónikus betegségeknek szenteltem. Kutatásaim és kezeléseim kezdetben a krónikus fájdalom szindrómaként (CRPS) is ismert betegségben szenvedő páciensekre összpontosultak. Ennek során kezdtem foglalkozni a cukorbetegséggel, a Parkinson-kórral és végül az izomdisztrófiával. Arra jutottam, hogy az említett betegségek közös jellemzője az oxidatív stressz.
Ezek a betegségek hasonló patológikus változásokat idéznek elő a szervezetben, és közvetve vagy közvetlenül visszavezethetőek sejtszinten a teljes test oxigénhiányára. A lábbetegségek szakorvosaként alaposan megismertem a láb betegségeit. Az ilyen megbetegedéseknél az oxidatív stressz leginkább a szívtől és a központi idegrendszertől való távolság miatt lép fel.
Izomdisztrófiás betegeknél az oxidatív stressz az alábbiakban nyilvánul meg:
·       A kéz és láb, főleg az ujjak alacsonyabb hőmérséklete
·       Megnövekedett hajszálér-töltődési idő az ujjakban
·       Miközben a láb keringése megfelelő, az ujjhegyeké romlik
·       Röntgen által kimutatott csontelváltozások
·       Csökkent idegrendszeri reakciók
A klinikánkon vizsgált összes DMD-s gyermeknél észleltük a fenti tüneteket, emellett porckopást (?? subkondrális cystic degeneration (a fordító és a szerk.)) és megnövekedett vibráció-észlelési küszöböt.

Klinikánk korábban részt vett 2. típusú diabetesszel folytatott kisebb kísérletben. Itt a páciensek ugyanolyan keringési, idegrendszeri és csontelváltozásokat mutattak, mint a DMD-s gyermekek. A kísérlet végére sok betegnél javulást, néhánynál pedig a problémák teljes megszűnését tapasztaltuk.

2. Milyen tapasztalati (megfigyeléses vagy kísérleti) és objektív bizonyíték van arra, hogy ez a kezelés hatásos a Duchenne-nél?
Mint honlapunkon korábban írtuk, korlátozott számú gyermek kapta ezt a kezelést, de közülük sokan jó eredményeket mutattak. Szubjektíve: a betegek és gondozóik javulásról számolnak be az izomerő, mozgás, egyensúly, alvás, légzés és más területeken, amelyek életminőségükre hatással vannak. Objektíve: a páciensek gyógytornászai azt mondják, hogy a betegek izomereje, -rugalmassága nőtt, mozgásainak köre bővül. Volt, aki csökkenő lábikraméretről (vádli) is beszámolt. Emellett a VECTTOR kezelésben részesülő DMD-s gyermekek szülei egyhangúan állítják, hogy gyermekeik keze és lába melegebb. Ezt a Temp-Touch értékelés bizonyítja és méri, és minden bizonnyal csökkenő oxidatív stresszre utal.

3. Milyen klinikai (izomerő, járásforma, tüdőfunkció (PFT) és tartós járás stb.) képalkotó (MRI stb.) és labor- (pl. CK-szint) eredményekkel igazolják a javulást?
Mivel az eljárás teljesen új, nincs még kialakult tesztrendszere. Szívesen vennénk, ha a PPMD és bármely más hasonló szervezet ajánlásokat vagy javaslatokat tenne arra nézve, hogy milyen tesztekkel mérhetnénk fel jobban pácienseink javulását.
Eddig mindössze két DMD-s gyermek vérvizsgálatát kaptuk meg az első VECTTOR kezelés előttről, illetve közvetlenül utána. Mindkét vizsgálat a TNF alfa jelentős növekedését bizonyította. Van két páciensünk, akiknél megvan a CK-szint a kezelés előttről, majd néhány hónappal azután. Mindkét gyermeknél számottevő csökkenés észlelhető. Mivel az ilyen tesztek számszerű eredményét sokféleképpen lehet értelmezni, csak annyit mondanánk, hogy az eredmények bíztatóak, de, mint bármely más esetben, további elemzések szükségesek.
Első DMD-s páciensünknél a VECTTOR kezelés után hat hónappal, majd egy év múlva újra MRI-t csináltak. Ezek bíztató eredményeket mutattak, de azért további tanulmányozásuk szükséges.
Klinikánkon videófelvételekkel informálisan is mérjük pácienseink előrehaladását. Tisztában vagyunk vele, hogy ez nem tudományos módszer, és örülünk, ha bővíthetjük értékelési módszereink körét.
Tudjuk, hogy egyes gyermekeknél standard, független vizsgálatokat is végeznek. Ha ezek eredményét megkapjuk, megosztjuk Önökkel.

4. Hány Duchenne-beteg kapott ilyen kezelést?
35.

5. Végeztek állatkísérleteket?
Nem.

6. Mi volt a leghosszabb kezelés, ahol nem voltak mellékhatások?
Eddig a leghosszabb kezelés két és fél évig tartott. Nincs tudomásunk mellékhatásokról.

7. Végeztek-e biztonságossági próbákat, és mi volt ezek eredménye? Melyek a lehetséges veszélyek vagy mellékhatások?
Különféle elektromos stimulálásokat évezredek óta végeznek: a rómaiak fejfájásra alkalmazták (villamos angolna). Interferenciás stimulálást az 50-es évek óta alkalmaznak az USA-ban. Mellékhatásokról nem tudunk, mindössze néhány ellenjavallata van.

8. A páciensek hány százaléka mutat javulást, hány százalék nem?
Még gyűjtjük az adatokat, nem szeretnék elhamarkodott kijelentést tenni. Biztonsággal annyit mondhatok, hogy a fiúk nagy százaléka észlelt legalább némi javulást a fent említett területeken. A fiúk kis százaléka azonban nem számolt be semmi érezhető javulásról. Reméljük, hogy néhány héten belül honlapunkon közzétehetjük informális adatgyűjtésünk eredményét.

9. Vannak-e független forrásokból származó adataik, vagyis nem egyetlen orvostól vagy klinikától származó elbeszélés, ahol kontrollcsoportokkal történt összevetések révén ki tudták zárni a placebo- vagy bemagyarázó hatást?
A kezelés annyira új, hogy még nem volt idő összegyűjteni mindazt a bizonyítékot, ami a kezelés hatásosságának alátámasztásához szükséges.
Ismét hangsúlyozzuk, hogy készek vagyunk együttműködni a PPMD-vel vagy bármely más szervezettel, amely erre hajlandó. Tudjuk, hogy némi bosszúságot okoz, amiért a készülékeket kizárólag irodánkban lehet megkapni. Egyszerűen nem megy másképp. Az FDA (Federal Drug Agency) végleges jóváhagyásáig a béta-modellek csakis klinikánkról hozzáférhetőek.

10. Alkalmazták-e más kutatók ezt a terápiát, megerősítették-e hatékonyságát? Vizsgálta-e független szerv adataikat?
Még nem, azonban, mint fentebb említettem, készséggel működnénk együtt proaktív szervezetekkel, például a PPMD-vel, akik hajlandóak értékelni és áttekinteni kezelésünk hatásosságát.

Fontos: általánosságban szeretnénk megjegyezni, hogy szerintünk alternatív kezelések kipróbálásakor nem tanácsos abbahagyni vagy megszakítani folyamatban lévő kezeléseket vagy gyógyszerezést, pl. a kortikoszteroidot, ACE-gátlókat, béta-blokkolókat, vagy a légzéstámogatást, mert ellenőrzött, hosszú távú kísérletek bizonyítják: ezek a „hagyományos” terápiák MIND jó hatásúak.
Nem szakemberek és szülők számára talán nem mindig világos, milyen veszélyes lehet valamely kezelés leállítása. A fiúk szervezete nem feltétlenül produkál azonnali, nyilvánvaló vészjeleket, pedig lehetnek potenciálisan veszélyes hatások. A szteroidos, szívgyógyszeres (ACE-gátlók, bétablokkolók, AR Bs?) kezeléseket és/vagy a légzéstámogatást (bipap) semmiképp nem szabad megszakítani, kivéve, ha a szakorvos vagy specialista javasolja azt.

A tartósan szedett szteroidok elnyomják a szervezet saját szteroidtermelését, ezért soha nem szabad velük hirtelen, vagy szakorvos által gondosan ellenőrzött folyamat nélkül leállni. Mindent egybevéve, feltétlenül konzultáljanak a kezelőorvossal, mielőtt bármi változtatásba kezdenének.
Ugyanilyen óvatosságot ajánlunk szívizomgyógyszerek, pl. ACE-gátlók, ARB és bétablokkolók szedése esetén, mert a Duchenne-betegeknél nagy a komoly vagy végzetes szívroham esélye, és ez csak fokozódik, ha az ilyen gyógyszerekkel hirtelen leállnak.
Honlapunkon is hangsúlyozzuk, hogy klinikánk soha nem javasol változtatást a gyógyszerezésben vagy a terápiás készülékekben. Változtatást egyedül szakorvosuk eszközölhet, a beteg és szülei kívánságait figyelembe véve.

Sajnos, mindnyájan tudjuk, hogy jelenleg még nincs „varázspálca” a kezünkben, amellyel segíthetnénk fiainkon. Éppen ezért keresnek és próbálnak ki annyiféle orvosi és alternatív terápiát. Ma több reményt keltő terápia van kutatás alatt, mint valaha. Nyitottnak kell lennünk minden szóba jöhető terápiára, de mindig fel kell tennünk a megfelelő kérdéseket is, hogy fiaink számára a legjobb és legbiztonságosabb megoldásokat választhassuk.
Vannak olyan szülők, akik anyagilag nem engedhetnek meg maguknak alternatív terápiákat. Őket szeretném megnyugtatni afelől, hogy Duchenne-ben szenvedő gyermekük számára azok a legjobb terápiák, amelyeket az orvostársadalom  széles körben elfogadott, és a legtöbb kórházban igénybe vehetők.

Végül egy személyes megjegyzés: rendkívül mély benyomást tett rám az a hatalmas tudás és eltökéltség, amit a DMD-s gyerekek szüleinél tapasztaltam. Örülök, hogy alkalmam van kapcsolatba lépni Önökkel, és megválaszolhatom kérdéseiket. Létrehoztuk a South Texas Innovative Medicine nevű Facebook-oldalt, de fel is hívhatnak a +1361-992-9432 számon. Mindenkit visszahívok, de kérem, legyenek türelemmel, mert beletelhet néhány napba.
Érdeklődtek a kezelés ára iránt. Igyekszünk a kezelés költségeit elfogadható szinten tartani. Elmondom itt is, amit DMD-s pácienseink gondozóinak hangsúlyoztam: ha nincsenek megelégedve a VECTTOR által hozott javulással, visszavásároljuk a készüléket. Nem létezik száz százalékosan hatásos kezelés, és nem akarunk olyanokból hasznot húzni, akiknél nem sikerül a kezeléssel eredményt elérni.
Végül szeretném emlékeztetni Önöket, hogy soha nem neveztem magamat DMD-szakértőnek, és nem állítom, hogy birtokomban a varázspálca. A saját kezelésemnek azonban szakértője vagyok, és nem adom fel, amíg úgy érzem, segítek ezeknek a fiúknak. Semmi mást nem akarok, mint azokkal együttműködve dolgozni, akiket érdekel az általunk elért bíztató eredmények további kutatása.

Tisztelettel:

Donald A. Rhodes"

Köszönjük Neumann Annának a fordítást

7 megjegyzés:

Landi írta...

Hát, reméljük, hogy a PPMD-vel tényleg együtt fognak működni és szervezetebben történik majd a gyerekek kivizsgálása, mert azért az elég nagy felelőtlenség, hogy 35 beteget kezelnek és még egyetlen objektív tesztet, még egy egyszerű CK mérést sem végeztek el. Mégiscsak orvosok volnának, vagy mi?

LAW írta...

tudod ez olyan egyelőre, mint a cérnabeültetés. azt is többen próbálják és az sincs dokumentálva. csak az anekdotikus hatásokról tudunk.
azt látom, hogy ezt a témát most jobban felkapták a facebook publicitás miatt, no meg remélhetőleg azért, mert esetleg van értelme (amennyire tudom, eddig még senki sem vitt vissza készüléket azzal, hogy hatástalan. persze sok idő még nem is telt el).
vagyis, ha a ppmd foglalkozni akar a témával, akkor az nekünk csak jó.
egyébként június óta a doktor javasol vér és mri vizsgálatot, de hogy a szülők ebből saját érdekükben mit teljesítenek...
egyébiránt pedig elmondta, hogy neki csak az a célja, hogy jobban legyenek az emberek. én megértem a nonkonformitást is és a hivatalos hozzáállást is.

Rados írta...

Sziasztok!

Le tudnátok nekem írni, hogy hogyan érdemes kijutni, és azt is, hogy mi a sorrend.... egyszerűbben: mit intézzek, ha ki szeretnék jutni.....
doki, klinika,bejelentkezés szállás, légitársaság, felkészülés, stb.....
gondolom időpontot kellene kérni legelső nekifutásnak...

kösziszépenelőreisazinfókat

a legegyszerűbb lenne, ha egyből a az emailemre küldenétek a paramétereket:
radosagi@yahoo.com

Rados Ági

Névtelen írta...

Szia!

Majdnem véletlenül kerültem ide, de itt ragadtam.
Aztán csak olvastam, hogy Corpus Christi meg Dr. Rhodes, és beugrott, hogy ez honnan ismerős. Én egy évig ott voltam cserediák és az akkori barátom Dr. Rhodes kisebb fia volt. Amúgy a doki felesége a város legendás polgármestere volt, sajnos ő már nem él.

Most azon gondolkodom, hogy ha mondjuk írnék a fiának, akkor az segítene-e nektek valamit? Pl. olcsóbbá tenni valamit?

Milyen kicsi a világ...ha már így van, írd itt meg nekem, ha tudok valamit lendíteni ezáltal a dolgotokon!

ÜDV. MA

Bergő írta...

Szia MA, hogyan lehet veled kapcsolatba lépni? "Névtelen"-ként jelenik meg a kommented.

üdv,

BG

LAW írta...

MA!
megtennéd, hogy az FB-n írsz nekem? http://www.facebook.com/profile.php?id=768749724 a profilom.
így te itt nem válsz publikussá, nekem meg ugye mind1 :)))
elképesztően kicsi ez a világ...

üdv,
law

Névtelen írta...

Bergő:

A martonanita@gmail.com címen pl. tudsz nekem írni, illetve dobtam egy levelet nektek a Facebookon.

Ha tudok, boldogan segítek!

Üdv. MA