Ma végre sikerült találkozni Hadlaczky Gyulával, illetve a magával hozta Katona Róbertet is, aki kifejezetten őssejtekkel foglalkozik. Nem könnyű összefoglalni a hallottakat egyrészt, mert a túlzott szakmaiságot kerülném (amúgy is erősen laikus vagyok), másrészről pedig egyelőre főleg arról beszélgettünk, hogy eddig mit értek el, ezzekkel pedig kevésbé akarom megkeverni a nagyérdemű olvasót.Ha nagyon le akarom rövidíteni a beszélgetés lényegét, akkor azt mondom, hogy ebből lehet egy a DMD szempontjából fontos együttműködés.
Persze senkit sem szeretnék hiú ábrándokba kergetni, mert ebből nem lesz holnapra terápia. Ez egy lehetőség, amire a nemzetközi DMD-s szervezetek eddig még nem figyeltek fel, de mi úgy érezzük, hogy ebbe az irányba is menni kell. A külföldi kutatástámogatás is több szálon fut (sosem lehet tudni, hogy melyik lesz zsákutca), a cél az lenne, hogy erre is legyen pénz, akár általunk (mármint az Alapítvány által), akár külföldi szervezetek segítségével.
Az aktuális helyzet szerint Hadlaczky professzor és csapata eljutott egy olyan ponthoz, ahol a kutatás folytatódhat akár DMD (vagy bármilyen más genetikai betegség) irányába.
Elérték azt, hogy embrionális őssejtekbe műkromoszómát juttatva a gazdaszervezetbe adagolva mellékhatások nélkül teszi a dolgát (azaz kiküszöböli a betegséget).
Persze a dolog nem olyan egyszerű, mint az előző mondat és azt sem tudjuk, hogy Duchenne esetén is pont így működik vagy hogy az emberi kipróbálás során is olyan hatékony-e mint az egereken.
Az emberi kipróbálásig pedig roppant hosszú az út és azt is számításba kell venni, hogy a szegediek csak a preklinikai kutatásokra vállalkoznak. Persze az egérkisérletek közben el lehet kezdeni kitalálni, hogy mi a következő lépés, tehát, hogy a humán szakasz hol és hogyan folyhat. De ez még nagyon távoli.
A közeljövő egyelőre azt hozza, hogy a kuttók írnak nekünk tervezetet, amit ha ésszerűnek látunk, akkor elkezdünk rá pénzt gyűjteni, méghozzá igen sokat.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése