Van néhány magyar nyelvű, orvosi témáról író oldal (esetünkben a Házipatika), akiknél rendszeresen találok szenzációhajhász és félrevezető írásokat. Persze azok az emberek, akik kicsit behatóbban ismerik már a DMD témakört és a kutatási anyagokat, nyilván előbb-utóbb kiszúrják a csúsztatásokat, de tegyük fel, hogy egy frissen diagnosztizált gyerkőc szülője fut bele egy ilyenbe. Nyilván boldogan olvassa, aztán link hiányában ráguglizik és mehet is az értetlenkedés. Aztán több irányú olvasás után pedig eljön a lelombozódás ideje, amikor rájön, hogy ez sem fenékig tejfel, mert a spanyolviasz felfedezése még sajnos várat magára.Tehát jöjjön a korrekció:
A Landi már februárban beszámolt arról, hogy az AVI BioPharma angliai humántesztekbe fog vonni 16 érintett gyermeket. A kísérletben végül 7 fiú vett részt (ennek lehettek anyagi vagy megfelelési okai).
A tesztelt gyógyszerről azt érdemes tudni dióhéjban (Andi részletesen ír róla), hogy bár valóban beindulhat tőle a disztrofin termelés, de mivel ez NEM TELJES disztrofin, hanem annak egy rövidebb változata, így nem válik gyógyíthatóvá a betegség - mint azt a cím jelzi -, hanem enyhülést hoz, vagyis a súlyosabb Duchenne formából, az enyhébb Becker formába alakítja azt.
Az utolsó bekezdésben megjegyzi ugyan, hogy ez csak a betegek 13%-án segít (az AVI szerint 17.5%), a lényeget viszont nem írja le, ti. hogy ez csak azoknak a gyerekeknek lesz részleges megoldás, akiknek az 51-es exon átugrásával helyreáll az olvasási keret. A "hasonló molekulák" pedig nézőpont kérdése, hogy további hány százalékot érintenek (Házipatika szerint 70%). Ez a gyógyszercég további öt exon kipróbálását tervezi, ami összesen 54.8%-át fedi le a DMD-s pácienseknek.
A The Lancet Neurology portálon olvasható a kutatás ezen fázisának összefoglalója. Nem kettős vakteszt volt, de azért placebó kontrollált. Megpróbálták meghatározni a megfelelő dózist. Így ketten 0.09 mg hatóanyagot kaptak, öten 0.9 mg-ot. Az egyik lábfejbe az AVI-4658 került beinjekciózásra, míg a másik lábfejbe fiziológiás sóoldat jutott.
Az eredményeket tekintve átlagszámokat írnak, mert az utólag ellenőrzött mintákban nem volt egységes a disztrofinexpresszió (tehát nem mindenkinél egyformán hatásos a kezelés). Ezzel együtt hatásosnak bizonyult a kutatás így további tesztelést terveznek.
Ezen kívül érdemes még átnézni az AVI BioPharmának az erről szóló 2008-as őszi prezentációját. Itt pl. az is kiderül, hogy ha ebből valaha gyógyszer lesz, akkor jó mélyen kell majd a bukszákba nyúlni, mert 500.000 $ (~95M HUF) az éves kezelési költség. Nyilván ezért van az is, hogy a gyógyszergyárak 1000x is meggondolják, hogy egyáltalán nekiálljanak valamilyen kutatásnak.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése