MG53

Ismét ráakadtam egy kutatásra, aminek első körben nincs köze a disztrofinopátiákhoz. Persze nem ez a lényeg, hanem az, ha nyakon ragadunk egy hatásmechanizmust, ami képes korrigálni bármi módon a hiányt (pl. laminin, ami a lyukak egyfajta "tömőanyaga" lehet), akkor az jó esetben valóban késleltetheti a tüneteket, igen szerencsés helyzetben pedig meg is állíthaja (egy esetleges prevencióról nem is beszélve).

A színtér az Egyesült Államok (prof. Jianjie Ma, UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School), ahol japán (prof. Hiroshi Takeshima, Kyoto University) kooperációban a kutatók felfedeztek egy MG53 névre keresztelt proteint, amely a caveolin-3 (Cav-3) és a diszferlin proteinekkel együtt a sejtek önjavító mechanizmusában vesznek részt. A tanulmány előtt nem volt ismert, hogy mi az ami a javító mechanizmusokat gátolja. Viszont összekapcsolva ezt a három proteint olyan mechanizmus veszi kezdetét, ami lehetőséget ad a membránnak saját maga helyreálítására. A kutatók ezt a folyamatot szeretnék "gyógyszerként" alkalmazni, amely szerintük megoldhat izomdisztrófiákat, szívbetegségeket és az öregedéssel kapcsolatos betegségeket is.

A kutatás alapja az az elgondolás, hogy az emberi élet során a sejtek folyamatosan mikrosérüléseket szenvednek és természetesen gyógyulnak meg. Példának okáért egy alapvető napi fizikai cselekvéssor is okozhat ilyen mikrohegeket az izomzatban. S bár ezek valóban parányi sérülések és mértékében nem azonosak az izomdisztrófia során kialakuló lyukakhoz, a kutatók úgy vélik, hogy felturbózva az önjavítást, sikereket lehet elérni.

Az MG53 a folyamat első láncszeme. Az MG53 kapcsolódva a Cav-3-hoz intracelluláris vezikulumokat (sejten belül található "hólyagokat") gyűjt a sérülések köré a membrán belső oldalán. Ezek után kb. úgy funkcionál, mint egy forgalomirányító. A vezikulumok kacsolatba kerülve a diszferlinnel a membránhoz csatlakoznak és amolyan sebtapasztként funkcionálnak.

Arról persze nem szól a fáma, hogy ezek a fehérjetapaszok meddig képesek a membránhoz tapadni. Mert ugye egy egészséges sejt esetében előbb utóbb haszontalanná válhatnak, lévén, hogy a sejt végül odateszi az adekvát molekulát. A DMD esetében pedig erre nem számíthatunk.

A jó hír az, hogy ez nem egy DMD-s kutatás, hanem egy annál sokkal általánosabb dolog. Ergo, ha más betegségek ürügyén is ráharapnak a potenciális pénzforrások, akkor nyilván gyorsabban tudnak majd haladni a tudósok.