Laminin 111 a disztrofin-hiányos izmok védelmezője

Dean Burkin nem ma kezdett ismerkedni az izomdisztrófiával, 2000-2003-ig az amerikai MDA is támogatta munkáját, de úgy látszik munkájának csak most lett igazi eredménye.

Burkin és társai áprilisban publikálták eredményeiket a PNAS tudományos szaklapban és elmondták, hogy a laminin 111 terápia több aspektusból is feljavította az izmokat, valamint megvédte a rostokat a fizikai erőkifejtés okozta sérülésektől a disztrofin-hiányos egerek esetében. A kutatók szerint ez egy nagyonis potenciális megoldás, ami reményeik szerint emberen is hasonlóan fog működni.

10 napos egereket injekcióztak be a laminin 111 elnevezésű proteinnel és az egy hónap elteltével készült szövetanalízist nézve meglepetten tapasztalták, hogy a laminin 111 jelen van a végtagokban, a rekeszizmokban és a szívizmokban. Arra gondoltak, hogy a molekula nagy mérete miatt nem fog bekövetkezni ekkora migráció (persze az egerekben jelentősen kisebb utat kell megtenni, mint egy emberben, tehát lehetséges, hogy csak egereken érnek majd el ilyen szép eredményeket).

Az mdx egerek mebránjai a kezelés hatására "zártak" maradtak, nem áramlott ki az izomsejtekből a CK enzim a keringésbe, ezen kívül pedig az állatokban edzés után nem mutattak ki sérült izomrostokat, míg kezeletlen társaikban jelentős volt a károsodás.

A laminin 111 fehérje alapesetben az embionikus fejlődés során van jelen a váz- és szívizmokban, a szövetek fejlődésével szerepüket más laminin formák veszik át és az eredeti változat eltűnik. Az anyag a fejlődés során a sejtmembránon kívül eső, gél állapotú extracelluláris mártixban van jelen (ez minden izomsejt körül megtalálható). Amíg jelen van, addig növeli az alfa 7 integrin termelését, ami pedig a fontos szerepet játszik a vázizomzat regenerációjában és "javításában". Ezért lehetséges, hogy a membrán disztrofin nélkül jól működjön.

A laminin 111, az utrofinhoz hasonlóan protein terápia, tehát gyorsabb és relatíve egyszerűbb folyamat a tesztelés és engedélyeztetés mint a génterápiák esetében. Ezen kívül, a nem kívánt immunreakció lehetősége is kisebb, mint pl. gén vagy őssejtterápás esetekben, hiszen a szervezet már egyszer termelte ezt a fehérjét, így nem idegen elemként ismeri fel.

A kutatással kapcsolatban fontos még, hogy tünetmentes egerekbe juttaták a szert, így egyelőre csak az egyértelmű, hogy megelőzésben játszhat majd szerepet. Az még kérdéses, hogy a már meglévő problémákat tudja-e enyhíteni vagy visszafordítani.