Prosensa

I/II klinikai kisérlet indul útjára PRO-051 "okos gyógyszerrel" (smart drug). Ez egy oligonukleotid, ami úgy ugrik át (exon-skipping) exont*, hogy az olvasási keret helyreálljon.

A páciensek svédek, belgák és hollandok lesznek, akiknek most gyűjtenek össze.

*Vannak olyan exonok, amelyek hiánya "csak" Becker tipushoz vezet, mert az exont alkotó nukleinsavak száma osztható hárommal. Ilyenkor nem tolódik el az ún. olvasási keret, így az mRNS tovább tudja olvasni a génen kódolt információt. A különbség annyi, hogy így nem tud létrejönni a disztrofin teljes hosszában. A DMD-s betegeknél azért kell átugrani valamelyik exont, mert az nem osztható hárommal, így eltolódik az olvasási keret és az mRNS nem tudja olvasni az információt. Ha az a szakasz kiesik, ami az olvasási keretet eltolja, akkor a betegség az enyhébb, Becker lefolyásúvá szelidítheti a genetikai problémát.