Ígértem, hogy írok még a David Feder gondolataiból...Nos beszéltünk a multiexon-skippingről is, mert bár ez is kutya-modell, de az eredményességét egyértelműbbnek látja, mint az általunk lelkesedéssel fogadott olasz őssejtpróbálkozásokat.
Március 13-án jelent meg az a cikk, amelyben japán kutatók (amerikai együttműködéssel) arról számoltak be, hogy terápiás szintre emelve sikereket értek el kutyamodellen. A kutatás azt mutatja, hogy több exon szisztematikus átugratása is sikeres.
Az eredmények azt mutatják, hogy három exon (6-9) átugrása is sikeres 120-200 mg/kg heti vagy kétheti adagolásakor (a kísérlet 7-11 hét hosszan tartott). Az is kiderült, hogy ennek az intravénásan adagolt szernek nincsenek toxikus hatásai.
A kezelések hatására a kutyáknak jobb lett a mozgásuk, mint a kontrollcsoporté és, hogy 26% lett a disztrofinexpresszió.
A kutatásokat több USA-beli DMD szervezet és alapítvány támogatja. A kutatásban élenjáró Toshifumi Yokota annak a csapatnak a tagja, akik anno a Harvardon felfedezték a disztrofin gént. A kutató jelenleg olyan kérdésekre keresi a választ, hogy mennyi a minimális hatásos dózis vagy, hogy mennyi az átugorható exonok maximális száma.
3 megjegyzés:
Az előbb rossz helyre küldtem úgyhogy most még egyszer:
Az exon-skipping tényleg a legígéretesebb, mert hogy már tudjuk, hogy működik, még ha nem is gyógyítja meg a betegséget. Ezzel csak az a baj, a mi szempontunkból, hogy feltehetően a profitorientáltság miatt, itt is, csakúgy, mint a normál exon-skippingnél, az gén közepére fognak fókuszálni, mert azzal a betegek több mint 80%-át meg tudják gyógyítani, és ki tudja, hogy a többit egyáltalán megcsinálják-e a cégek, mert lehet, hogy egyszerűen nem éri meg anyagilag. Ezt egyébként az Annemieke Aartsma-Rus mondta az ázsiai konferencián.
Ebben igazad van. Lehet, hogy nekünk sem ez lesz a megoldás, de másoknak jó lehet és én annak is nagyon fogok örülni!
Persze, én is örülök minden kis gyógyulásnak, különben nem csinálnám a blogot, hanem megtartanám magamnak az infókat, de a fene egye meg, azért mégis annak örülnék a legjobban, ha Barni számára is lenne már valami. Sztem ezzel mindenki így van! Azért írtam, hogy a mi szempontunkból, mert a Misonak is a gén elején van a mutációja. Persze, hogy fáj a szívem!
Megjegyzés küldése