A Landinak van egy kiváló bejegyzése az alapokról és arról, hogy eddig génterápiával, utrofin gén túlszabályozással és biglikán bejuttatással próbáltak eredményeket elérni a kutatók Angliában és az Egyesült Államokban. A lényeg az volt, hogy a disztrofin hiányát egy nagyon hasonló molekulával, a szintén protein (fehérje) utrofinnal próbálják helyettesíteni. Persze ez sem tökéletes megoldás, hiszen nem gyógyulást, hanem jelentős tünetcsökkenést/késleltetést idézhet elő, különösen akkor, ha nagyon fiatal korban kezdik az adagolást.A minnesotai egyetemen bonyolult technológiák és vírus vektoros génterápiák helyett a relatíve egyszerű megoldásnak tűnő protein terápiát próbálták ki. Eddig nem fordítottak kellő figyelmet az eljárásra, mert úgy gondolták, hogy ezek a fehérjék méretüknél fogva nem jutnak el a célpontig, illetve célterületre jutás előtt pl. makrofágok kebelezik be az idegennek vélt anyagot. Ez tulajdonképpen igaz is. Ezért aztán lecsökkentették a molekula méretét és az így kapott mikro-utrofint ún. TAT molekulához (sejtbe jutást elősegítő anyag) csatolták, hogy biztosítsák az akadálytalan transzportot.
James Ervasti professzor eljárása sikeresebbnek bizonyult, mint eddig bármilyen más utrofinos próbálkozás. Az eljárásban az a nagyszerű, hogy az utrofin bizonyos mennyiségben jelen van a szervezetben, így a bejuttatni kívánt extra mennyiséget a szervezet nem idegen anyagként ismeri fel (toleránsabban viselkedik), míg a hiányzó disztrofin bejuttatása ismeretlen vegyületet jelentene a testnek, így könnyen előfordulhatna nemkívánt immunválasz.
A kísérlet 3 hétig tartott, az mdx egerek 18 napos koruktól, heti 2 alkalommal hasba injekciózva kapták a TAT-utr nevű szert. Eredményképpen az egyedek minden vizsgált szövetébe eljutott az anyag és az utrofin összehangolt működésbe kezdett a membránnal és az azt alkotó fehérjekomplexekkel. Ezen kívül csökkent a CK érték, nőtt az izomerő, kevésbé alakultak ki kontraktúrák és a vizsgált izomszövetekben kisebb volt a degeneráció mértéke.
Az eljárásnak eddig egy hátrányát említik: efféle nagydózisú protein injekciókat vagy infúziót heti több alkalommal is adni kellene a fiúknak ahhoz, hogy hatásos legyen.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése