Ez is egy génterápiás eljárás lehet a jövőben, csak ez egészen más irányból közelíti meg a helytelenül működő izomsejteket, mint pl. a PTC-124.A kutatók ezúttal egészséges makákó majmok combizmaiba adták be a szert, amely megváltoztatja az izomnövekedés/kialakulás szabályozását. A 15 hónapos vizsgálat során úgy találták, hogy az izmokban tartós mennyiségi és tónusbeli javulás következett be.
Negatív mellékhatást nem tapasztaltak, ezért a tervek szerint jövő évben indulnak a klinikai próbák.
Jerry Mendell professzor (nevét a Biostrophin kapcsán már emlegettem) szerint, ha a betegek saját izomtömegének és erejének megnövelése valóban sikerül, akkor minőségi változás fog bekövetkezni a fiúk életében.
Az eljárás lényege, hogy manipulálják a myostatin működését, amely egy természetes fehérje és az izomnövekedést szabályozza. Gyermekkorban ez a fehérje majdnem teljesen hiányzik a szervezetből, amíg az izomzat fejlődésben van. Ám amikor a stabil izomzat eléri a felnőttkori fejlettségi szintet, a myostatin megjelenik, hogy gátolja a további növekedési folyamatokat.
A kutatók arra jöttek rá, hogy van egy másik fehérje, a follistatin, amely kötődve a myostatinhoz képes megelőzni, hogy az kifejtse gátló hatását. A technikai kivitelezést az biztosítja, hogy mesterséges follistatin termelő gént kell a szervezetbe bejuttatni, ami ilyen módon tulajdonképpen ösztönzi az izomnövekedést. Ezt a gént ezúttal is AVV vektorral juttatták be az izomsejtekbe, ahol az szépen "besorolt" a normál DNS állomány közé.
Amikor ez a follistatin-gén a helyére kerül, azonnal működésbe lép és gyakorlatilag kikövezi az utat az izomnövekedéshez.
A kísérletben használt majmoknál 8 hét elteltével átlag 15%-os combkörméret növekedést tapasztaltak; elektromos stimulációval pedig azt is kimutatták, hogy a kezelt izmok 78%-al erősebbek voltak, mint a nem kezelt combok. A hatás 15 hónap elteltével működött és nem mutatkoztak egészségügyi problémák.
Ez a kutatás nem a betegség gyógyítását célozza, hanem azt, hogy a DMD betegek sokkal tovább legyenek járóképesek és tovább tudják használni a karjukat, mint manapság. Gondoljuk csak meg! Ez tulajdonképpen azt jelenti, hogy a páciens saját, beteg izmai vannak túltermeltetve. Vagyis ami termelődik, az előbb utóbb el is fog sorvadni. Csak az nem mindegy, hogy mikor! A DMD-s gyermekek 4-5 éves korukra már elveszítik a normál izomtömeg felét! Ez rengeteg és még így is járóképesek tudnak maradni jóval tovább. Ha ezt az arányt el lehetne tolni akár csak 5-8 évvel, az elképesztően sokat jelentene számukra.
A kutatók, bízva a sikerben, máris kérvényt nyújtottak be, hogy izombetegeken teszteljék a szert.
Dominic Wells (Imperial College, London) szerint a terápia ígéretes, de azt tudni kell, hogy csak immunszupresszánsok mellett működik (különben a vírus vektor nem tudná bedolgozni magát megfelelően). Tehát a szteroidokhoz hasonlóan itt is igen magas pl. a légúti fertőzések veszélye. Ezen túlmenően nem szabad megfeledkezni arról a törekvésről, hogy magát a betegséget kell kezelni, hiszen önmagában ez csak egy beteg izom növelésének terápiája. Azt is elmondja, hogy az igazi sikerességet abban látja, ha ezt a terápiát valami mással kombinálják majd.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése