Ez egy olyan kifejezés, aminek nincs magyar megfelelője. Ha mégis, akkor "ritka betegségek gyógyszere" vagy "különleges okból gyártott gyógyszer" kifejezéssel szokták emlegetni, de az OGYI és az Egészségügyi Minisztérium is úgy használja, hogy mögé írja zárójelben az angol eredetit.A kifejezés 1983-ban született meg az Egyesült Államokban, azóta pedig átvette az EU is, először 1999-ben olvasható rendeletben, hogy aztán később az egész ritka betegség kérdéskört integrálják a Közösségi népegészségügyi cselekvési tervbe - ez azóta már program. A program 2009. november 30-i határozata alapján pedig a ritka betegségek cselekvési prioritást fognak élvezni. Remélhetőleg mihamarabb megalakul erre egy bizottság, amely az EuACRD segítségével fog a megoldandó feladatokra fókuszálni. Az ide vonatkozó gyógyszerkészítményekkel pedig a COMP foglalkozik (az EMEA-val, az EU gyógyszerügynökségével szoros együttműködésben).
Az Únió területére vonatkozóan két része van az orphan drug-ok elbírálásának. Az első tulképpen a COMP munkáját írja le, akiknek feladata, hogy elbírálják milyen fejlesztéseket lehet ebbe a témakörbe bevonni, a második pedig ezen ritka gyógyszerek igénybe vehető piaci előnyeit szedi csokorba. A disztrofinopátiák esetében úgy tűnik nem nagy kérdés az elbírálás. Számos honlapon ezt a betegségcsoportot hozzák példának, amikor a témakörbe eső betegségeket említik.
A lényeg tulajdonképpen a piaci előnyök biztosításán van és azon, hogy a klinikai tesztek - tekintettel az esetek ritkaságára - hogyan zajlanak. Vagyis, hogy a törvényileg meghatározott résztvevőszámok az egyes klinikai kipróbálási fázisokban jelentősen csökkenthetőek (így fordulhat elő, hogy pl. az AVI BioPharma 7 Duchennes fiún próbálta ki termékét és nem 20-on vagy 300-on, ami egy "átlag" gyógyszerfejlesztés esetében az elvárt szám).
Egy orphan drug kategóriába eső fejlesztés esetében a piacra lépés feltételeit hét ponton is igyekeznek a hatóságok megkönnyíteni (bár az egyes tagállamok engedményeit tekintve azért vannak különbségek). Lehetőséget adnak pl. 10 éves piaci kizárólagosságra, egyes országokban kapnak pénztámogatást a kutatás további fejlesztésére, 50%-os adókedvezményt és az érintettek akár ingyen is hozzájuthatnak (lsd. táblázat).
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése