2010. január 2., szombat

A filmben látható nagypapa kicsit "mégolyanabb" mint mi. Ő talált egy kutatót, akinek kínálkozik valamiféle megoldása és hogy ne sikkadjon el a dolog csinált hozzá egy gyógyszercéget is. A filmben elhangzik, hogy a washingtoni gyermekklinikán már elvégezték az első toxikológiai teszteket és hogy már az FDA előtt van az engedélyeztetés a humán kipróbálásra, amit kb. 2 év múlva terveznek elkezdeni.

Fredrick Sachs, a University of Buffalo professzora Rosie nevű házi kedvencének (Grammostola spatulata = tarantula pók) mérgéből vonta ki az a kationos hidrofób peptidet (GsMTx4), amely tulajdonképpen megakadályozza a kalcium ionok áramlását oly módon, hogy gátolja a "megnyúlásra érzékeny" csatornákat, amelyek a sejtek megnyúlása közben nyitva vannak a membránon. (Emlékezzünk csak, hogy a DMD-ben pont ezek a folyvást nyitva lévő "lyukak" okozzák tulajdonképpen a programozott sejthalált.)
Ha a peptid emberen is funkcióképes, akkor még az is remek a dologban, hogy a szert máris beletették egy szájon át bevehető kapszulába, tehát egyszerű kúrát biztosítana a Duchenneseknek és néhány más betegségben szenvedők (szív ritmuszavar, inkontinencia) számára.

Nincsenek megjegyzések: