Aktuálisan BMN 195 névre hallgat a szer, amely leánykori nevén SMT C1100 néven futott és a Summit Plc. nevéhez kapcsolódott. Most a BioMarin vette kezelésbe és ha az imént belinkelt blog bejegyzés dátumára tekintünk kiderül, hogy bő másfél év kellett ahhoz, hogy egér szintről eljussanak a placebo-kontrolált, egészséges embereken végzett kettős vak tesztig. A BioMarin leírásából úgy tűnik, hogy még ebben az évben tervezik az egy és a többféle dózis kipróbálását is. Ez nekem egy kicsit furcsa, mert ezzel a huszárvágással tulajdonképpen összemossák az I. és II. klinikai fázisokat. Persze nem ágálok ellene, mert ha ezt megteszik és még 2010-ben be is fejezik, akkor az azt jelenti, hogy nagyon szerencsés esetben 2011-ben elindulhatna a III-ik fázis, amibe már a Duchennes pácienseket vonják be.
Az orálisan bevehető pirula hatásmechanizmusa viszonylag "egyszerű": túltermelteti a disztrofinhoz nagyon hasonló utrofint, hogy az a felesleget a disztrofin hiányában keletkezett "lyukak betömésére" használja.
Hét különböző utrofinos kutatást vettünk lajstromba eddig, de mostanáig csak azt tapasztaltam, hogy a kutatók örültek, hogy rájöttek valamire és nyugtázták, hogy egéren működik, aztán vége a dalnak. Persze ez nyilván csak a felszín és a látszat. Felteszem legtöbb esetben a források elapadása és a gazdasági válság tehetőek felelőssé a megtorpanásért vagy az, hogy egy kutatónak nem mindig van profitorientált vénája. Nekem tulajdonképpen édes mindegy, hogy melyikük lesz a befutó, bár speciel a TAT-utr megoldást szofisztikáltabbnak látom.
1 megjegyzés:
Attól tartok, hogy itt nem arról van szó, hogy összemosták az I és a II. fázist. Mert ezek még csak egészséges önkéntesek. Valsz nem engedték egyből a gyerekeken kipróbálni a szert, amíg nem tudják, hogy emberen nincs-e mellékhatása. Ha minden OK, akkor valsz ezután jön majd a "proof of concept" betegeken, aztán az optimális dózis beállítása és csak utána a hosszútávú hatás tesztelése, azaz a III. fázis. Szóval, azt hiszem kell még egy kicsit várni.
Megjegyzés küldése