Cossu és Oshimura professzorok által vezetett munkacsoportoknak sikerült a teljes DMD gént humán mesterséges kromoszómára rakni.
Ez azért fantasztikus, mert az utóbbi időben pont azon "mesterkedtünk", hogy miként lehet a Hadlaczky professzorék által kialakított kiváló műkromoszómákat összehozni a Cossu professzorék "okos" őssejtjeivel. De erre már szerencsére nincs szükség, így érzésem szerint nyertünk úgy 5-6 évet a kutatások előrehaladásában.
Itt a lényeg az, hogy bár a műkromoszóma bekerül a sejtekbe, de nem kell beépülnie a genomba (a páciens saját génjeibe), így elkerülhetőek pl. a beépüléskor bekövetkező újabb mutációk (pl. deléciók).
A kutatóknak tehát sikerült az egész gént (DYS-HAC = dystrophin-HAC) őssejttel (hiMSC = human immortalized mesenchymal stem cell), egérmodellbe juttatni és stabilizálni. Azt tapasztalták, hogy ezek az "okos" őssejtek az elvárt szövet-specifikus (nyilván izomszövetre gondolnak) módon viselkedtek.
Tehát a disztrofin gén jelen van az izomszövetben és tud is disztrofint termelni. Márpedig, ha tud disztrofint termelni, akkor lehet remény a gyógyulásra. Persze nyilván nagyon fontos, hogy hány %-os lesz a termelés, hiszen ettől is függ a fenotípus, tehát az, hogy milyen erős tüneteket tapasztalhatunk majd.
Nekem most nagyon jó kedvem lett, mert már legalább fél éve csócsáljuk ezt az őssejt témát, különös tekintettel a Cossu kutatásaira és most tényleg előrukkoltak valami olyannal, ami ha nem is holnapra hozza a megoldás, de kicsit megvilágítja az alagutat.
Persze az azonnali röpködéstől mindenkit óva intenék, ne feledjük el, hogy egérkísérletekről beszélünk egyelőre.
*Pl. a PTC-124 is csak az enyhébb, Becker féle fenotípussá szelidítené a betegséget.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése